Команда исследователей Университета Британской Колумбии и научно-исследовательского института здоровья в Ванкувере нашла связь между прионной болезнью и нейродегенеративным заболеванием, известным как болезнь Лу Герига или боковой амиотрофический склероз (БАС). Это значительное открытие, демонстрирующее новый подход к лечению БАС.
Исследователи обнаружили, что белок супероксиддисмутаза-1 (SOD1), который играет ключевую роль в процессе развития БАС, обладает прион-подобными свойствами. SOD1 участвует в процессе неправильного матричного (шаблонного) сворачивания, при котором один белок способствует изменению формы другого белка, создавая из него свою копию. Патологический белок накопливается в больших количествах. Подобный процесс лежит в основе прионных заболеваний.
Это открытие дает молекулярно-биологическое объяснение прогрессивного распространения БАС, и подчеркивает центральную роль накопления неправильно свернутых белков в патогенезе нейродегенеративных заболеваний, в том числе БАС, болезней Альцгеймера и Паркинсона.
Эта работа определила молекулярные мишени, при манипуляции с которыми есть возможность остановить преобразование нормальных белков в SOD1.
БАС — прогрессивное нервно-мышечное заболевание, приводящее к параличу и в итоге к смерти. На протяжении многих лет, БАС оставался сложный загадкой, и авторы исследования нашли ключевое звено, которое способно привести к созданию лекарства от этой болезни в будущем.