Яка відповідь є правильною?
- 1. Zolgensma
- 2. Roctavian
- 3. Vyjuvek
- 4. Trikafta
Медична генна терапія у лікуванні муковісцидозу
Муковісцидоз — це генетично обумовлена хронічна системна хвороба, яка впливає на роботу легенів, підшлункової залози та інших органів. Ця захворюваність спричинена мутаціями в гені CFTR, що кодує білок, відповідальний за транспорт хлоридних і натрієвих іонів через клітинні мембрани.
Одним з сучасних підходів до лікування муковісцидозу є генна терапія. Цей метод полягає відновленні функції дефектного гена CFTR шляхом введення зміненого генетичного матеріалу або генної конструкції в організм хворого, щоб він міг виробляти функціональний білок.
Серед препаратів генної терапії, які використовуються для лікування муковісцидозу, можна виділити наступні:
1. Zolgensma — це аденовірусний вектор, який містить ген CFTR та допомагає відновити його функцію в легких та інших тканинах. Цей препарат дозволяє покращити роботу легень та зменшити симптоми муковісцидозу.
2. Roctavian — розроблений для повного відновлення функції CFTR гену та покращення роботи підшлункової залози. Цей препарат дозволяє забезпечити нормальний транспорт хлоридних іонів через мембрани клітин.
3. Vyjuvek — містить ген, який сприяє регулюванню активності CFTR в клітинах, тим самим поліпшуючи їхню функцію. Цей препарат дозволяє зменшити кількість характерних симптомів муковісцидозу.
4. Trikafta — це комбінований препарат, який містить кілька активних компонентів, які сприяють відновленню функції CFTR гену. Він допомагає не тільки контролювати симптоми, а й попереджати прогресування захворювання.
Отже, серед наведених препаратів для генної терапії муковісцидозу найбільш правильним вибором буде Trikafta. Цей препарат є одним з найбільш ефективних у лікуванні муковісцидозу та дозволяє досягти значного поліпшення у якості життя пацієнтів з цією хворобою.