Проведенное в США многоцентровое исследование показало значительные преимущества руксолинитиба в терапии миелофиброза и его фатальных проявлений в сравнении с любыми другими химиотерапевтическими средствами. При приеме руксолинитиба уменьшались такие симптомы миелофиброза как боль, увеличение селезенки, анемия, лихорадка, чувство озноба, усталость и потеря веса.
Миелофиброз — заболевание костного мозга, при котором нарушается нормальное воспроизводство клеток крови, что в итоге приводит к замещению костного мозга соединительной тканью. Обычно заболевание обнаруживается у людей старше 50 лет. Спленомегалия из-за скопления патологических клеток крови, вызывает чувство дискомфорта, а также может привести к отсроченным осложнениям, в том числе требующим переливания крови.
Ежегодно только на территории США регистрируется несколько тысяч новых больных миелофиброзом. Ученые пытались найти эффективное лекарство, способное помочь пациентам, борющимся с симптомами этого хронического предлейкозного состояния. Приблизительно лишь 10% больных миелофиброзом подходит для трансплантации костного мозга, а химиотерапия часто неэффективна. Лишь несколько, из всего спектра химиотерапевтических препаратов, оказывают незначительный позитивный эффект.
Рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование COMFORT-1 включило более 300 пациентов с миелофиброзом, из которых половина получала препарат, половина – плацебо. Руксолинитиб уменьшил размер селезенки больше чем на 35% у всех 154 пациентов. Получавшие руксолинитиб имели менее выраженные симптомы заболевания, по сравнению с группой контроля.
Европейское рандомизированное тандем-исследование COMFORT-2 показало, что руксолинитиб также был более эффективным в уменьшении симптомов заболевания, в сравнении с наиболее эффективными при миелофиброзе химиотерапевтическими препаратами.
Руксолинитиб является представителем особого класса молекулярных ингибиторов JAK2, который активно изучается. Исследования подтвердили перспективность лекарственного средства. Однако совершенно неожиданный результат был получен после сравнения двух клинических исследований, когда при анализе обнаружили, что наиболее эффективные химиотерапевтические препараты не более эффективны, чем плацебо. Эта информация должна стать стимулом для поиска лучших методов лечения для этих пациентов.