Лечение мукополисахаридоза типа I

При лечении мукополисахаридоза типа I трансплантация костного мозга значительно ослабляет соматиче­ские проявления болезни, увеличивает продол­жительность жизни.

При этом отмечалось уменьшение или исчезновение гепатоспленомегалии, тугоподвижности суставов, лицевых анома­лий, приступов удушья во сне, поражений сердца, сообщающейся гидроцефалии и глухоты. Однако костные и глазные проявления сохранялись. Боль­шинство больных с синдромом Гурлер после транс­плантации костного мозга нуждаются в ортопеди­ческих операциях, включая остеотомию лицевых костей, реконструкцию вертлужных впадин и артродез позвоночника. На нейропсихологических проявлениях лечение мукополисахаридозов транспланта­цией костного мозга сказывается по разному. Если она проводится у больных с синдромом Гурлер до 1-летнего возраста или при исходном показателе психического развития более 70, то улучшает от­даленные результаты. Считается, что после транс­плантации костного мозга источником фермента в ЦНС становятся клетки микроглии, которые име­ют костномозговое происхождение.

Лечение мукополисахаридозов типов II и III

При лечении мукополисахаридозов типов II и III умственную отсталость предотвратить не удается. Таким обра­зом, трансплантация костного мозга рекомендуется больным с синдромом Гурлер до 2-летнего возраста в отсутствие значительных неврологических прояв­лений. Хотя эта операция во многих случаях улуч­шает течение болезни, продлевает жизнь больных, ее нельзя считать радикальным методом лечения мукополисахаридоза. Уже отмечалось, что она не сказывается на кост­ных и глазных проявлениях и далеко не всегда улучшает неврологическую симптоматику.

Перспективным методом лечения соматической патологии при мукополисахаридозах является за­местительная терапия рекомбинантными фермен­тами. В настоящее время проводятся клинические испытания рекомбинантной идуронидазы при мукополисахаридозе типа I. Первые результаты свидетельствуют об уменьшении экскреции гликозаминогликанов с мочой, уменьшении или норма­лизации размеров печени и селезенки, улучшении роста, снижении частоты приступов удушья во сне, увеличении амплитуды движений в суставах, ослаблении боли, повышении выносливости и фи­зической активности. При наработке достаточного количества других рекомбинантных ферментов их начнут применять и при других мукополисахаридозах. Заместительная ферментотерапия может осложняться аллергическими реак­циями (крапивница).

Поскольку возможности спе­цифического лечения мукополисахаридозов терапии ограничены, внимание следует уделять мерам поддержания дыхания, кровообращения, улучшения слуха, предотвращения сдавления спинного мозга, гидроцефалии. Прогрессирующее течение этих болезней требует регулярной оценки со­стояния больных детей с участием в лечении мукополисахаридозов разнопрофильных специалистов.


Статью подготовил и отредактировал: врач-хирург Пигович И.Б.

Полезно:

от admin

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Adblock detector